Nguyễn Văn Tuấn
Giáo sư y khoa
Viện Nghiên cứu Y khoa Garvan
Trường lâm sàng St Vincent’s
Đại học New South Wales, Sydney, Australia
LTS. Y học thực chứng (hay y học dựa vào chứng cứ, evidence-based medicine) được xem là một “học thuyết” y khoa trong thế kỉ 20 và 21. Hiện nay, trên thế giới hầu như bất cứ bộ môn nào trong y khoa cũng đều ứng dụng các nguyên lí và phương pháp y học thực chứng trong việc chẩn đoán, điều trị và phòng ngừa bệnh. Tuy nhiên, ở nước ta khái niệm y học thực chứng vẫn còn tương đối xa lạ với không ít bác sĩ và chuyên gia y tế. Để lấp vào khoảng trống kiến thức đó, chúng tôi hân hạnh giới thiệu loạt bài về y học thực chứng của Giáo sư Nguyễn Văn Tuấn. Bài sau đây bàn về khái niệm y học thực chứng là bài đầu tiên trong loạt bài sẽ được đăng hàng tháng.
Y học thực chứng (Evidence-based medicine) được định nghĩa như là một phương pháp thực hành y khoa dựa vào các dữ liệu y học một cách sáng suốt và có ý thức, nhằm nâng cao chất lượng chăm sóc bệnh nhân. Cụm từ chủ đạo trong định nghĩa này là dữ liệu y học, hay nói cụ thể hơn là bằng chứng khoa học thu thập từ những công trình nghiên cứu có liên quan đến vấn đề lâm sàng (1).
Bằng chứng khoa học mang tính chính thống là những dữ liệu được công bố trên các tập san khoa học được cộng đồng khoa học công nhận. Hiện nay, chỉ trong ngành y sinh học, đã có ít nhất 30.000 tập san (nhưng chỉ khoảng 10% nằm trong danh sách của Viện thông tin khoa học -- Institute of Scientific Information), mỗi năm công bố trên 3 triệu bài báo khoa học, tương đương với 750 mét giấy (2)!
Với một lượng thông tin khổng lồ như thế, không một bác sĩ nào có thể cập nhật hóa kiến thức một cách đầy đủ. Đã có ước tính cho rằng chỉ riêng ngành nội khoa, để cập nhật hóa thông tin, một bác sĩ trung bình phải đọc 17 bài báo mỗi ngày, 365 ngày một năm! Nhưng trong thực tế, bác sĩ rất bận rộn, không có thì giờ theo dõi các bài báo khoa học. Một nghiên cứu ở Mĩ cho thấy bác sĩ thường trú chỉ dành 45 phút mỗi tuần để đọc báo khoa học về lĩnh vực mình quan tâm; trong đó có đến 45% không thường xuyên đọc tập san y khoa. Tuổi càng cao thời lượng đọc càng ít. Bác sĩ cao cấp chỉ tiêu ra 30 phút / tuần để đọc bài báo khoa học trên các tập san y khoa, và có đến 30-40% không thường xuyên theo dõi tập san y khoa. Vấn đề cần đặt ra là làm sao đánh giá được thông tin nào đáng đọc hay có giá trị khoa học.
Định nghĩa về y học thực chứng đòi hỏi bác sĩ phải sử dụng dữ liệu y học một cách “sáng suốt và có ý thức”. Nói cách khác, không chỉ là tiếp nhận dữ liệu, người thầy thuốc phải hiểu dữ liệu đó có ý nghĩa gì, và có đáng tin cậy hay không, để từ đó đi đến những so sánh khách quan hơn và quyết định tốt hơn. Thế nhưng trong thực tế thì rất ít thầy thuốc hiểu các dữ liệu khoa học trong các nghiên cứu y khoa. Theo một thống kê gần đây trên tập san JAMA, có đến 90% bác sĩ không hiểu ý nghĩa của những số liệu và phân tích trong các bài báo y học! Điều này thực ra cũng không có gì đáng ngạc nhiên và cũng chẳng phản ánh khả năng chuyên môn của bác sĩ, bởi vì trong quá trình huấn luyện ở trường y, sinh viên ít khi nào được tiếp cận với các phương pháp dịch tễ học và nhất là thống kê học, cho nên khi ra trường họ không nắm vững các kĩ năng quan trọng này.
Nghiên cứu y học được công bố trên các tập san nghiên cứu y khoa thường rất đa dạng, và xuất hiện với nhiều danh từ, thuật ngữ không mấy quen thuộc. Một số nghiên cứu thường thấy là meta-analysis (phân tích tổng hợp), randomized controlled clinical trial (RCT, nghiên cứu lâm sàng đối chứng ngẫu nhiên), prospective (longitudinal) study (nghiên cứu theo thời gian), cross-sectional study (nghiên cứu tiêu biểu một thời điểm), và case-control study (nghiên cứu bệnh chứng). Giá trị khoa học của những nghiên cứu này không giống nhau. Theo y học thực chứng, các nghiên cứu sau đây có giá trị khoa học xếp theo tứ tự thấp nhất đến cao nhất:
Nấc thang giá trị khoa học cho các loại nghiên cứu

Ý kiến cá nhân và điểm báo, xã luận
Một số bài báo trên các tập san y học là những ý kiến cá nhân của các giáo sư và chuyên gia trong ngành. Những ý kiến này thường xuất hiện dưới hình thức một bài xã luận (editorial), bình luận (commentary), hay điểm báo (review). Đây là những bài báo có giá trị thấp nhất trong khoa học, vì chúng chẳng cung cấp một bằng chứng khách quan, mà chỉ là những ý kiến cá nhân. Mà, ý kiến cá nhân thì thường, không ít thì nhiều, mang tính chủ quan. Đó là chưa kể một số giáo sư chỉ là những cái loa phát thanh cho các công ti dược, hay lợi dụng tập san để quảng cáo cho công ti của chính họ, chứ mục đích phục vụ khoa học chỉ là thứ yếu.
Nghiên cứu cơ bản (basic research)
Trong y học, các nghiên cứu cơ bản đóng vai trò rất quan trọng trong khám phá y khoa. Không có các nghiên cứu này, chúng ta chắc chắn không có một nền y học hiện đại như hiện nay. Những nghiên cứu này thường được tiến hành trên chuột hay thỏ, hay trong ống nghiệm. Đó là những nghiên cứu khởi đầu để thử nghiệm một giả thiết khoa học cụ thể nào đó. Bởi vì chỉ là nghiên cứu sơ khởi và không tiến hành trên bệnh nhân, cho nên đối với y học thực chứng giá trị khoa học của các nghiên cứu này rất thấp, chỉ hơn ý kiến cá nhân một bậc mà thôi.
Báo cáo trường hợp lâm sàng (case reports)
Bằng chứng có giá trị cao hơn nghiên cứu cơ bản là các phân tích về các trường hợp lâm sàng. Trong nhiều tập san y học, giới nghiên cứu thường báo cáo trường hợp bệnh nhân rất đặc biệt, rất hiếm, những trường hợp bệnh khó chẩn đoán, hay những trường hợp bệnh lí chưa được mô tả trong sách giáo khoa, những ca giải phẫu ngoạn mục, v.v... Có khi bác sĩ thành công trong chẩn đoán và điều trị (nếu không thì chắc chắn sẽ không có bài báo!) và những thành công đó không thể xem là bằng chứng khoa học được, vì không có giá trị khái quát hóa đến các bệnh nhân khác.
Nghiên cứu bệnh chứng (case-control study)
Các nghiên cứu có giá trị khoa học “trung bình” là các case-control study. Trong các nghiên cứu này, mục đích chính là tìm hiểu mối liên hệ giữa một yếu tố nguy cơ (risk factor) và một bệnh rất cụ thể. Để tiến hành nghiên cứu này, nhà nghiên cúu phải “đi ngược thời gian” với những qui trình được minh họa qua một nghiên cứu tiêu biểu mối liên hệ giữa việc sử dụng hormone (hormone therapy hay HT) và gãy xương như sau:
+ bước thứ nhất: chọn một nhóm đối tượng đã bị gãy xương (còn gọi là cases) mà nhà nghiên cứu muốn tìm hiểu;
+ bước thứ hai: chọn nhóm đối chứng (gọi là controls) không bị gãy xương, nhưng mỗi người trong nhóm này phải có cùng độ tuổi, cùng giới tính, và các yếu tố lâm sàng khác với nhóm đối tượng;
+ bước thứ ba: xem xét trong mỗi nhóm đối tượng và nhóm đối chứng có bao nhiêu người sử dụng HT và bao nhiêu người không sử dụng HT.
+ bước thứ tư: ước tính odds ratio (hay thường viết tắt OR). Khi OR thấp hơn 1 có nghĩa là sử dụng HT giảm gãy xương; khi OR = 1 có nghĩa là HT không có ảnh hưởng gì đến gãy xương; và nếu OR cao hơn 1 thì đó là một “tín hiệu” cho thấy sử dụng HT có thể làm tăng nguy cơ gãy xương.
Nghiên cứu tiêu biểu một thời điểm (cross-sectional studies)
Các nghiên cứu có giá trị khoa học trên trung bình là nghiên cứu tiêu biểu một thời điểm. Có người dịch “cross-sectional study” là “nghiên cứu cắt ngang”, nhưng tôi thấy cách dịch này không nói lên thực chất của nó. Trong thực tế, nghiên cứu này chọn một quần thể một cách ngẫu nhiên nhưng tiêu biểu cho một cộng đồng, tại một thời điểm nào đó. Mục đích chính của các nghiên cứu này là tìm hiểu tỉ lệ hiện hành (prevalence) của một bệnh nào đó, hay tìm hiểu mối tương quan giữa một yếu tố nguy cơ và một bệnh. Chẳng hạn như nếu chúng ta muốn tìm hiểu có bao nhiêu người trong độ tuổi 50 trở lên bị bệnh xơ vữa động mạch ở dân số sống trong nông thôn và thành phố, chúng ta có thể tiến hành như sau:
+ bước thứ nhất: chọn một thành phố và một vùng nông thôn (với các tiêu chuẩn phù hợp cho định nghĩa thế nào là thành phố và thế nào là nông thôn), tìm hiểu xem có bao nhiêu quận và huyện;
+ bước thứ hai: lập danh sách đối tượng nghiên cứu, gồm những đàn ông và phụ nữ trên 50 tuổi;
+ bước thứ ba: sử dụng máy tính soạn một chương trình chọn (chẳng hạn như) 5% tổng số đối tượng đó một cách ngẫu nhiên;
+ bước thứ tư: thu thập dữ liệu các đối tượng được chọn tại một thời điểm nào đó;
+ bước thứ năm: xác định xem có bao nhiêu người bị xơ vữa động mạch, và phân tích mối liên hệ giữa các yếu tố lâm sàng và nguy cơ mắc bệnh.
Nghiên cứu theo thời gian (longitudinal studies hay prospective study)
Nghiên cứu có giá trị cao hơn nghiên cứu cross-section là các nghiên cứu theo thời gian. Mục đích của các nghiên cứu này là tìm hiểu mối liên hệ giữa một hay nhiều yếu tố nguy cơ và nguy cơ phát sinh bệnh tật (incidence). Khác với nghiên cứu cross-section chỉ ghi nhận sự kiện tại một thời điểm, các nghiên cứu longitudinal phải theo dõi đối tượng trong một thời gian có thể là nhiều năm tháng. Do đó, nghiên cứu longitudinal thường tốn tiền hơn và công phu hơn các nghiên cứu cross-section. Chẳng hạn như chúng ta muốn tìm hiểu mối liên hệ giữa tỉ trọng cơ thể (body mass index - BMI) và nguy cơ tử vong, hay ước tính khả năng tiên đoán tử vong của BMI, chúng ta có thể tiến hành nghiên cứu theo qui trình sau đây:
+ bước thứ nhất: chọn một quần thể tiêu biểu gồm N người một cách ngẫu nhiên tại một địa phương (hay nhiều địa phương);
+ bước thứ hai: thu thập dữ liệu (như BMI chẳng hạn) ban đầu tại thời điểm t0;
+ bước thứ ba: theo dõi quần thể trong một thời gian T và trong thời gian này, thu thập thêm dữ liệu và ghi nhận bao nhiêu người chết;
+ bước thứ tư: phân tích mối liên hệ giữa BMI tại thời điểm t0 và tỉ lệ tử vong trong thời gian T. Kết quả của một nghiên cứu như thế có thể tóm tắt bằng một bảng số liệu như sau:
Đến đây, chúng ta cần phải phân biệt hai chỉ số quan trọng: tỉ lệ phát sinh – incidence và tỉ lệ hiện hành – prevalence. Tỉ lệ phát sinh chỉ có thể ước tính cho các nghiên cứu theo thời gian (tức là prospective study), những nghiên cứu phải theo dõi đối tượng trong một thời gian và thu thập tần số phát sinh bệnh trong thời gian đó. Còn tỉ lệ hiện hành chỉ có thể ước tính cho các nghiên cứu cross-section mà thôi.
Vì nghiên cứu cross-section chỉ thu thập thông tại một thời điểm nhất định, tỉ lệ hiện hành thực chất là một chỉ số đi ngược thời gian. Trong nghiên cứu cross-section khi phỏng vấn đối tượng, chúng ta có thể hỏi – chẳng hạn như - “anh/chị từng bị bệnh xơ vữa động mạch bao giờ chưa”; do đó, tỉ lệ hiện hành không cung cấp cho chúng ta nguy cơ tương lai. Nhưng tỉ lệ hiện hành cho chúng ta biết có bao nhiêu người bị bệnh trong một quần thể, và do đó cho chúng ta biết qui mô của vấn đề.


Ngược lại với qui mô và tính quá khứ của tỉ lệ hiện hành, tỉ lệ phát sinh cung cấp cho chúng ta thông tin về nguy cơ trong tương lai được giới hạn trong một thời gian nhất định. Tỉ lệ phát sinh thường thấp hơn tỉ lệ hiện hành. Biết được tỉ lệ phát sinh là một điều rất quan trọng và có ích cho việc lên kế hoạch để tiến hành những nghiên cứu lâm sàng đối chứng ngẫu nhiên.
Bookmarks